Farmaco Orfano al canakinumab di Novartis, menzione al Prix Galien 2018

Il canakinumab ha dimostrato di trattare efficacemente i segni e i sintomi dell’infiammazione, garantendo ai pazienti un controllo delle riacutizzazioni rapido e prolungato

Redazione Nove da Firenze
Redazione Nove da Firenze
27 settembre 2018 16:17
Farmaco Orfano al canakinumab di Novartis, menzione al Prix Galien 2018

Il Board Scientifico del Prix Galien 2018 durante la cerimonia di proclamazione dei vincitori ha assegnato la menzione speciale nella categoria Farmaco Orfano al canakinumab di Novartis, ritenendolo espressione di massima innovazione nel campo della ricerca delle malattie rare essendo unico farmaco approvato per tre malattie genetiche rare auto infiammatorie: la TRAPS (sindrome periodica associata al recettore del fattore di necrosi tumorale), l’MKD (deficit di mevalonato chinasi) e la FMF (febbre mediterranea familiare).

Il canakinumab ha dimostrato di trattare efficacemente i segni e i sintomi dell’infiammazione, garantendo ai pazienti un controllo delle riacutizzazioni rapido e prolungato, una attività di malattia da assente a minima e un miglioramento nella qualità di vita in termini di salute fisica, mentale e psicosociale.

Le malattie auto-infiammatorie monogeniche rare, che insorgono prevalentemente in età pediatrica, sono molto invalidanti ed influiscono seriamente sulla qualità della vita di chi ne soffre. Sono caratterizzate da episodi febbrili ricorrenti, artrite, pleurite, pericardite, peritonite, rush cutaneo e nel lungo termine, se non adeguatamente trattate, possono portare a gravi complicanze tra cui l’amiloidosi secondaria, una delle principali cause di insufficienza renale.. Per questo motivo è estremamente importante avere una diagnosi precoce per poter ricorrere prima possibile alle terapie innovative in grado di controllare la malattia, prevenirne le complicanze e quindi migliorare la qualità di vita dei pazienti.

“Il trial clinico condotto nelle tre malattie ha un disegno assolutamente innovativo” - ha commentato Fabrizio De Benedetti, responsabile Reumatologia all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e coordinatore del trial clinico. “I risultati pubblicati recentemente dal New England Journal of Medicine ci dicono che tra il 57 e il 73% dei pazienti trattati con il canakinumab raggiungono una risposta completa in tutte e tre queste malattie. I pazienti di fatto riacquistano una qualità di vita normale”.

“Siamo molto soddisfatti di questa menzione speciale perché riconosce il lavoro svolto in un campo come quello delle malattie rare che per noi ha un significato profondo: rappresenta il nostro impegno a non lasciare indietro nessun paziente”- ha dichiarato Gaia Panina, Chief Scientific Officer di Novartis Italia. “Novartis è un’azienda con una forte vocazione alla ricerca ma anche una grande e costante attenzione ai pazienti.”

Il Prix Galien istituito in Francia nel 1970 grazie all’iniziativa di un farmacista francese, Roland Mehl, con l’obiettivo di promuovere i progressi più significativi nella ricerca in campo farmaceutico riconosce ancora una volta l’attitudine all’innovazione di Novartis che nel corso degli anni è stata premiata in diverse aree terapeutiche tra cui immunologia, oncologia e neurologia

Il canakinumab

Il canakinumab è l’unico anticorpo monoclonale completamente umano ad elevata affinità e specificità per l’interleuchina-1β (IL-1β) umana, oggetto da anni di estensivo sviluppo clinico per diverse patologie rare su base auto-infiammatoria. Il canakinumab blocca il legame dell’IL-1β umana a entrambi i recettori dell’IL-1 (tipo I e II) neutralizzandone l’attività pro-infiammatoria. L’IL-1β, prodotta principalmente da monociti, macrofagi e cellule dendritiche (sistema immunitario innato) in risposta a infezioni o lesioni di varia natura, rappresenta il mediatore chiave del processo infiammatorio nella FMF, HIDS/MKD e TRAPS.

Il profilo di sicurezza e di efficacia a lungo termine del canakinumab è consolidato nei pazienti pediatrici e adulti con malattie auto-infiammatorie e rappresenta un’opzione terapeutica focalizzata al benessere del paziente, che porta ad un miglioramento significativo della qualità di vita con una riduzione della frequenza media degli attacchi nei pazienti con FMF da 20-25 episodi all’anno ad 1.5, in quelli con MKD da 15 all’anno ad 1 e nei pazienti con TRAPS da 10 a 1.

Novartis

Novartis fornisce innovative soluzioni terapeutiche in grado di far fronte alle esigenze, in continua evoluzione, dei pazienti e della società. Con sede a Basilea, in Svizzera, Novartis offre un portafoglio diversificato per meglio rispondere a queste esigenze: farmaci ad alto contenuto di innovazione, farmaci generici e biosimilari a costi competitivi e prodotti per la cura dell’occhio. Novartis detiene una leadership globale in ognuna di queste aree. Nel 2017, le attività del Gruppo hanno registrato un fatturato di 49,1 miliardi di dollari, mentre circa 9 miliardi di dollari sono stati investiti in Ricerca & Sviluppo. Le società del Gruppo Novartis contano circa 125 000 collaboratori. I prodotti Novartis sono disponibili in 155 Paesi del mondo. Ulteriori informazioni nei siti www.novartis.it e www.novartis.com. Novartis Italia è anche su Twitter @NovartisItalia

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